– EHA25Virtual: Pegcetacoplan, un nuevo inhibidor del complemento C3 – Inicio de una nueva era en el tratamiento de la hemoglobinuria nocturna paroxismal (PNH)

LA HAYA, Países Bajos, 12 de junio de 2020 /PRNewswire/ — PNH es una enfermedad de la sangre rara pero grave y generalmente de por vida en la que las células sanguíneas son frágiles y fácilmente destruidas por una parte del propio sistema inmunitario del paciente, llamado complemento. En la PNH, esto produce fatiga y anemia grave, a menudo requiere transfusiones de sangre regulares, orina roja o negra debido a la descomposición de los glóbulos rojos, y coágulos sanguíneos potencialmente mortales graves en órganos críticos como el hígado. Un tratamiento de complemento aprobado anteriormente, eculizumab, un inhibidor de C5, es el estándar actual de tratamiento para la PNH. Aunque es útil, muchos pacientes siguen estando anémicos y fatigados con eculizumab y siguen necesitando transfusiones. Un nuevo fármaco en investigación llamado pegcetacoplan se dirige a C3, una parte central del sistema de complementos y en los primeros estudios, prometió ser más eficaz que eculizumab, lo que resultó en la resolución de la anemia y síntomas mejorados en gran medida.

Presentamos los resultados del estudio PEGASUS que muestran que pegcetacoplan es significativamente más eficaz que eculizumab para mejorar la hemoglobina, así como otros marcadores clave de la enfermedad en pacientes con PNH. PEGASUS es el primer ensayo aleatorio de Fase III de un inhibidor proximal C3 y muestra una mejora rápida y sostenida de la hemoglobina, una reducción en la ruptura continua de las células sanguíneas, una marcada reducción de las transfusiones de sangre y una marcada mejora de la fatiga. Pegcetacoplan promete ser una terapia novedosa y más eficaz para la PNH.

Ponente: Dr  Peter Hillmen
Afiliación: St James’s University Hospital, Leeds, Reino Unido
Abstract:#S192 RESULTS OF THE PEGASUS PHASE III RANDOMIZED TRIAL DEMONSTRATING SUPERIORITY OF THE C3 INHIBITOR, PEGCETACOPLAN, COMPARED TO ECULIZUMAB IN PATIENTS WITH PAROXYSMAL NOCTURNAL HEMOGLOBINURIA (RESULTADOS DEL ENSAYO ALEATORIO DE FASE III PEGASUS QUE DEMUESTRAN LA SUPERIORIDAD DEL INHIBIDOR C3, PEGCETACOPLAN, EN COMPARACIÓN CON ECULIZUMAB EN PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA NOCTURNA PAROXUSMAL)

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